掘金小核酸时代 | 全新一代寡核苷酸合成仪ÄKTA oligosynt中国发布会

小核酸药物的黄金时代

寡核苷酸药物（Oligonucleotide drug，又名小核酸药物）由于其直接作用于疾病的遗传物质（DNA/RNA）靶点发挥治 疗作用，提供了更高的疾病靶向成药性，具有高特异性和长药效的优势，被称为继抗体药物后的第三代创新药物。

自1998年第 一款ASO药物获批上市，经过20余年的技术积累，寡核苷酸药物迎来了黄金时代。目前，全 球共有14款寡核苷酸药物上市，包括4款小干扰RNA（SiRNA）药物，9款反义核苷酸药物，1款适配体（Aptamer）药物。其中由Ionis和Biogen合作开发的Spinraza，在2020年实现销售收入20.52亿美元，成为第 一款寡核苷酸重磅炸 弹药物。越来越多的资金和人才涌入寡核苷酸药物领域，目前全 球有279款寡核苷酸药物在研，根据灼识咨询数据，到2025年全 球寡核苷酸药物销售额将超过100亿美元。但是，寡核苷酸的生产对配套设备、工艺放大、符合GMP的生产环境要求非常高，对于大多数寡核酸药物管线而言，寡核苷酸高效、快速的合成生产是难以避开的挑战。

图1：全 球已上市和在研寡核苷酸药物管线分布

掘金利器—全新一代

寡核苷酸合成仪ÄKTA oligosynt

寡核苷酸的化学合成研究始于上个世纪50年代， 1955年剑桥大学托德实验室首次用化学方法合成了具有磷酸二酯键结构的TpT, 并获得1957年的诺贝尔化学奖。由此，实验室化学合成寡核苷酸逐渐发展成为了主流寡核苷酸制备方法。到20世纪80年代，Beaucage和Caruthers开发了基于亚磷酰胺的DNA合成法，也就是今天Oligo自动化生产所产用的主要方法。Cytiva于1992年发布第 一款自动化寡核苷酸合成仪Oligo pilot I，在过去的30年中，Cytiva始终致力于为全 球的寡核苷酸客户提供快速、高质量的寡核苷酸合成解决方案，不断丰富和发展Oligo系列寡核苷酸合成仪产品，从满足实验室研究和工艺开发的

ÄKTA oligopilot plus，到中试级别的Oligo Pilot 400和符合GMP生产要求的大规模合成仪Oligo Process。这一系列的寡核苷酸合成仪久经行业生产考验，受到了寡核苷酸行业客户的广泛好评，助力包括渤健公司治 疗脊髓性肌萎缩症 (SMA)的药物Nusinersen在内的众多的寡核苷酸药物上市。在第 一款oligo合成仪发布30周年之际，Cytiva再次为全 球客户发布最新款的实验室规模寡核苷酸合成仪ÄKTA oligosynt 。

图2：Cytiva寡核苷酸合成仪历程 1992-2022

小体积，大能量

新一代实验室ÄKTA oligosynt寡核苷酸合成仪让您充分利用实验室空间。和前代相比，ÄKTA oligosynt具有更小的设备体积，具备更大的合成范围，一个设备即可满足10μmol-12mmol规模寡核苷酸合成，支持最多16个亚磷酰胺单体入口，14个合成试剂进口和5个合成柱位。ÄKTA oligosynt系统配备2个高精度泵，最 大流速高达300ml/min，采用专利过流合成技术，实现99%DNA，98%的RNA合成效率同时最 大化减少单体消耗。ÄKTA oligosynt系统溶剂阀内置空气传感器，柱阀内置柱前和柱后压力传感器，系统的紫外监测仪可测量190至700 nm范围内三波长紫外/可见光度，配备电导率监测仪和内置的温度传感器，提供全合成过程工艺监测。

图3：ÄKTA Oligosynt 系统总览图

全新的Unicorn 7操作系统让合成更简单

ÄKTA Oligosynt合成仪搭载Unicorn软件进行实时控制。使用预定义的方法和序列编辑器，可以在几分钟内创建所需目标序列的基本方法。Unicorn系统是经典的ÄKTA 系列产品控制软件，在生物制药行业有广泛的应用。Unicorn软件贯穿实验室、中试和GMP生产寡核苷酸合成仪设备，确保寡核苷酸合成工艺的无缝转移和放大。简洁的操作和智能人机交互界面使使用ÄKTA oligosynt 合成仪进行合成方法编辑和合成过程控制变得简单高效。

图4：ÄKTA oligosynt Unicorn 7控制软件界面

更多信息，与您相约3月28日下午2:00-3:00 ÄKTA oligosynt 中国线上发布会，不见不散！

图5：线上发布会海报