基因编辑技术

美国重组DNA顾问委员会（Recombinant DNA Advisory Committee，RAC）下周将审查宾夕法尼亚大学申请首次利用革命性的基因编辑技术CRISPRZL人类癌症的临床试验。利用CRISPR技术，科学家们能够准确地切割靶DNA。

这项临床研究将从癌症患者体内提取出免疫系统的T细胞。接着，研究人员将利用CRISPR对T细胞进行基因修饰，并将基因修饰后的T细胞灌注回病人体内，这样它们将靶向摧毁肿瘤细胞。

NIH科学政策副主任Carrie Wolinetz在一篇博客帖子中披露了这一审查信息。宾夕法尼亚大学正在开发的这种癌症免疫疗法旨在靶向攻击瘤、黑色素瘤和肉瘤。

CRISPR技术是在不到四年前开发出来的，但是已正在冲向临床应用。在此之前，一家位于美国马萨诸塞州剑桥市的生物技术公司Editas医药公司（Editas Medicine）说，它打算在2017年开展一项利用CRISPRZL一种罕见的眼部疾病的临床试验。

相比之下，这项新申请提出的利用CRISPR对人T细胞进行基因编辑ZL癌症的临床试验有可能更早开展。宾夕法尼亚大学并没有立即对寻求评论的要求作出回应，而且开展这项临床研究的时间也不能够确定。

据报道，宾夕法尼亚大学寻求NIH批准利用CRISPR技术剔除T细胞中的两个基因：一个基因是PD-1，它是人体免疫反应的一种关键性的关闭开关，YZT细胞攻击肿瘤的能力，因此若没有这个基因，T细胞可能就能够让逃避免疫系统检测的肿瘤细胞现形，无处遁逃，当然剔除这个基因也可能给病人带来新的风险；另一个基因是一种T细胞受体编码基因，它能够调动人体的天然防御进行自我保护。

负责审查这一申请的RAC的使命是评估涉及基因疗法的研究的风险，而且也研究报道的死亡病例和副作用。经过基因修饰的T细胞也具有危险性，这是因为它们绕过体内正常的制衡，有可能让免疫系统攻击病人自身的组织。