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破局罕见病治疗:小贝技术如何成为基因编辑疗法的幕后英雄

来源:贝克曼库尔特商贸(中国)有限公司 更新时间:2025-05-29 18:30:23 阅读量:163
导读:破局罕见病治疗:小贝技术如何成为基因编辑疗法的幕后英雄




前沿突破




《新英格兰医学杂志》(NEJM)最新发表的里程碑研究震撼医学界:全球首例通过CRISPR基因编辑技术成功治愈氨甲酰磷酸合成酶1缺乏症(CPS1缺乏症)的案例,为千万罕见病患者带来生命曙光。在诺贝尔奖得主詹妮弗·杜德纳博士与费奥多尔·乌诺夫博士领衔的加州大学伯克利分校创新基因组学研究所(IGI)团队主导下,这项突破性疗法快速实现临床转化,成功救治九月龄重症患者KJ。经三次精准治疗后,患儿已呈现显著恢复且无严重不良反应。



但你可能不知道,小贝在这个救命疗法中也发挥了关键作用!




技术赋能




在这场与时间赛跑的生命救援中,的尖端技术解决方案在幕后扮演着关键角色。包括IGI核心马修·坎和戴维·阮在内的研究人员在治疗过程中,全程采用CytoFLEX LX流式细胞仪与CytoFLEX SRT流式分选仪完成关键步骤:

细胞图谱解析:依托CytoFLEX LX的超高灵敏度检测平台,配合DURACLONE干粉抗体技术,实现治疗前细胞表型的精准刻画;

靶向细胞分选:通过CytoFLEX SRT的智能化分选系统,快速锁定基因编辑靶细胞群,获得高纯度高活性的靶向细胞;

细胞质量保障:Avanti JXN智能离心机与Vi-CELL BLU全自动细胞分析仪构建细胞活性双重质控体系;

治疗检查监控:Navios EX和DxFLEX临床流式分析系统配合注册试剂,全包全流程满足监管标准,使疗法能够从研究阶段进入真实的患者护理。


Mario Koksch 

市场部副总裁

“阅读《纽约时报》关于成功治疗一种罕见、无法治愈的疾病的故事让我感到无比自豪——不仅为我们正在建立的企业,也为每一位使这项工作成为可能的工作人员,这就是我们为何而奋斗。”




【未来展望】




作为生命科学领域值得信赖的创新伙伴,持续通过技术迭代推动治疗革命。我们始终以赋能每一位生命科学工作者为使命,让更多“不可能”的疾病治疗成为可能,助力生命科学研究与医药健康产业发展。


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