应用 PDOS 对罕见病 FAP 和 MAP 患者进行肿瘤防治

2024 年 2 月 29 日是第十七个国际罕见病日。世界卫生组织将罕见病定义为患病人数占总人口 0.065％ 到 0.1％ 之间的疾病或病变，它们绝大部分属于先天性、慢性病，常常危及生命。罕见病日是全球协调开展的罕见病运动，致力于罕见病患者在社会机会、医疗保健以及获得诊断和治疗方面的公平机会。

对于 FAP 和 MAP 患者，理想的治疗方法是纠正或中和错误指令对这些患者的影响。这将防止或至少延缓息肉的生长，从而延缓疾病的进展，并且不会引起不必要的副作用。迄今为止，尚未发现可满足这些需求的合适药物。

一些制药公司正在开发全新的治疗方法，也在探索使用现有药物治疗 FAP 和 MAP 的新目的。由于这些药物已经被批准用于临床，因此开发成本和到达患者所需的时间显著降低。

用于治疗斑块型银屑病的 guselkumab (Tremfya) 是一种新型用药的例子。它通过阻断炎症和免疫反应发挥作用。杨森制药正在进行使用这种药物治疗 FAP 患者的临床试验。

其他临床试验包括最初用于预防心脏病发作的二十碳五烯酸乙酯(GLW Pharma)，用于肾移植后预防新肾排斥反应的西罗莫司(Emtora Biosciences)，以及下文选择的研究药物。

舒林酸和厄洛替尼与安慰剂对家族性腺瘤性息肉病患者十二指肠肿瘤形成的影响：

一项随机临床试验（Samadder NJ 等)《美国医学协会杂志》上。（2016 年 3 月 22- 29 日; 315(12):1266-75。doi:10.1001/jama.2016.2522。PMID: 27002448；PMCID: PMC5003411。）

舒林酸（默克）：一种非甾体抗炎药

厄洛替尼(美国安斯泰来制药公司)：一种酪氨酸激酶抑制剂，可减缓癌细胞表面具有特定蛋白(“EGFR”)的生长。

为了证明这些药物对 3D 类器官的作用是否反映了患者的反应，我们将使用舒林酸和厄洛替尼单独或联合治疗十二指肠腺瘤和相应的正常 3D 类器官组织。如果成功，这将证明来自 FAP/MAP 患者的 3D 十二指肠腺瘤和正常类器官是一个合适的平台，可用于测试针对这些疾病患者的新型化合物和药物组合。这些研究的结果也可能与散发性肠癌的治疗相关。