基因和DNA的关系,基因遗传规律

基因敲除是一种遗传工程技术，是指通过一定的途径使机体特定的基因失活或缺失的技术。基因敲除针对某个序列已知但功能未知的序列，改变生物的遗传基因，令特定的基因功能丧失作用，从而使部分功能被屏蔽，并可进一步对生物体造成影响，进而推测出该基因的生物学功能。

基因敲除技术克服了随机整合的盲目性和偶然性，是一种理想的修饰、改造生物遗传物质的方法。这项技术的诞生可以说是分子生物学技术上继转基因技术后的又一革命。尤其是条件性、诱导性基因打靶系统的建立，使得对基因靶位时间和空间上的操作更加明确、效果更加精确、可靠，基因敲除技术的发展将为发育生物学、分子遗传学、免疫学及医学等学科提供了一个全新的、强有力的研究。

1、常规基因敲除鼠

常规基因敲除是通过基因打靶，把需要敲除的基因的几个重要的外显子或者功能区域用Neo Cassette 替换掉。这样的小鼠其全身所有的组织和细胞中都不表达该基因产物。此类基因敲除鼠一般用于研究某个基因在对小鼠全身生理病理的影响，而且这个基因没有胚胎致死性。

2、条件性基因敲除鼠

条件性基因敲除小鼠是通过基因打靶，把两个loxP 位点放到目的基因一个或几个重要的外显子的两边。该小鼠和表达Cre酶小鼠杂交之前，其目的基因表达完全正常。当和组织特异性表达Cre酶的小鼠进行杂交后，可以在特定的组织或细胞中敲除该基因，而该基因在其他组织或细胞表达正常。

条件性基因敲除鼠适用范围为：（1）该基因有胚胎致死性；（2）用于研究该基因在特定的组织或细胞中的生理病理功能。

3、基因敲入鼠

基因敲入小鼠是通过基因打靶，把目的基因序列敲入到小鼠的相应基因位点，使用小鼠的表达调控元件指导目的基因表达。

此类基因敲入鼠一般用于药物的筛选，信号通路的研究等。

3、TALEN 技术制作基因敲除鼠

TALEN 技术是一种崭新的分子生物学工具。科学家发现，来自一种植物

基因ZL是指通过向靶细胞导入正常基因，以纠正或补偿因基因缺陷和异常引起的疾病，从而实现ZL疾病的目的。也就是说，基因ZL是将外源基因通过基因转移技术将其插入病人的适当的受体细胞中，使外源基因制造的产物能ZL某种疾病。基因ZL也包括转基因等方面的技术应用，还可包括从DNA水平采取的ZL某些疾病的措施和新技术。

能够接受内分泌细胞（或器官）分泌激素刺激的器官或细胞称为靶器官（target organ）或靶细胞（target cell）。靶细胞具有与激素特异性结合的受体。含氮激素的受体位于靶细胞膜上，类固醇激素的受体位于靶细胞质内，它们通过靶细胞内不同的信号传递系统，作用于细胞核内相应的基因，从而调节控制该基因的表达，产生相应的功能物质。

体细胞基因ZL是指将正常基因转移到体细胞，使之表达基因产物，以达到ZL目的。这种方法的理想措施是将外源正常基因导入靶体细胞内染色体特定基因座位，用健康的基因确切地替换异常的基因，使其发挥ZL作用，同时还须减少随机插入引起新的基因突变的可能性。对特定座位基因转移，还有很大困难。

体细胞基因ZL采用将基因转移到基因组上非特定座位，即随机整合。只要该基因能有效地表达出其产物，便可达到ZL的目的。这不是修复基因结构异常而是补偿异常基因的功能缺陷，这种策略易于获得成功。基因ZL中作为受体细胞的体细胞，多采取离体的体细胞，先在体外接受导入的外源基因，在有效表达后，再输回到体内，这也就是间接基因ZL法。

体细胞基因ZL不必矫正所有的体细胞，因为每个体细胞都具有相同的染色体。有些基因只在一种类型的体细胞中表达，因此，ZL只需集中到这类细胞上。其次，某些疾病，只需少量基因产物即可改善症状，不需全部有关体细胞都充分表达。

生殖细胞基因ZL(germ cell gene therapy)是将正常基因转移到患者的生殖细胞