为进一步推动 CGT 药物的研发方向和工艺创新,探索病毒载体基因疗法和外泌体递送疗法的发展, Eppendorf 联合火石数链、恩泽康泰于 11 月 6 日成功举办以“臻于品质,启迪未来”为主题的沙龙活动--新一代 CGT 药物创享交流会。
Eppendorf 市场总监马青女士开场致辞,讲到本次 CGT药物创享交流会,旨在通过嘉宾们对于 CGT 药物中针对于病毒载体和外泌体递送的分享,以及最新的研究进展,深化CGT 行业内部交流和合作。Eppendorf 整合了 Himac 的离心产品线之后,拓展了在大规模生产中、下游纯化的产品线,着力打造从研发到商业化生产的全链式解决方案。Eppendorf 希望可以与生物制药的客户一起仰望星空,一起凝视脚下,共同应对药物发展中的难题。
AAV 作为基因治疗中重要的病毒载体,董小岩博士分享了影响 AAV 制品质量的因素,包括载体设计、包装系统、纯度等方便,分享了基于 SF9-BEV 昆虫杆状病毒表达系统的 AAV 应用案例,和三个不同维度的纯度考量及分析比较。董博通过自身在病毒载体的丰富经历,给在 AAV 病毒载体赛道提供了宝贵的经验。
希济生物基于他们从科研到 GMP 商业化生产的经验,分享了慢病毒载体的发展应用,不仅仅是在较为成熟的 CAR-T、CAR-NK 等细胞治疗领域,也有在造血干细胞中的应用。针对整个慢病毒载体在工艺放大中面临的挑战,提供了一些工艺开发流程的建议,同时质量检测中提供了 RCL 的检测方法。
Eppendorf 致力于提供基因和细胞治疗产品,从临床前研究、工艺研究到最终生物工艺的解决方案,并一直在开发新的技术和产品。
曲丽丽老师介绍了细胞与基因治疗领域中,针对于慢病毒、腺相关病毒上游培养以及分泌外泌体的干细胞培养进行了案例,同时也分享了 AAV 及外泌体在下游纯化中的案例。从上游培养到下游纯化,给 CGT 领域提供了新的思路和视角。
外泌体作为所谓的下一代药物递送平台,陆博分享了基于牛奶外泌体包装 mRNA 在药物递送中的可行性,并且通过概念论证了外泌体作为口服给药的可行性,大大优化了外泌体递送的基因治疗药物可及性方案。此外,陆博还分享了细胞外囊泡合成生物学技术的可能性。
外泌体是一种新型、天然药物载体,具有较好的生物兼容性、低免疫原性和较强的组织穿透能力。本次王博分享了携载重组人 IL-12、HEK293 来源的工程化改造外泌体为研究对象,系统阐释基于白介素 -12 的工程化外泌体在细胞培养中的注意事项,以及下游分离纯化工艺开发的思路与实践。
本次会议分享基于病毒载体和基于外泌体的不同药物递送系统的发展的具体案例,同时探讨了从药物研发、临床试验到最终商业化生产的整个流程中需要关注和考量的因素,旨在能够帮忙更多 CGT 领域的药企,在未来从药物研发到商业化生产,有一些新的启发和思考。
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