线上直播|逐本未来，品质为先，新一代CGT药物创享交流会

近年来，CGT 领域在多种疾病领域中的治疗潜力已经得到充分证实，发展日新月异。今年 7 月，精准生物的 CD19 CAR-T 细胞疗法普基仑赛注射液和信念医药的 B 型血友病 AAV 基因疗法 BBM-H901 注射液的上市申请先后获 CDE 受理，进一步推动了国内 CGT 领域的发展步伐。

与此同时，AAV 递送基因疗法治疗原发性帕金森病在美获批临床，外泌体递送核酸药物疗亨廷顿舞蹈病获 CDE 批准进入临床，国内 iPSC 也迎来井喷，整个 CGT 领域“百花齐放”逐步迈向新高度。

然而，该领域也仍面临着诸多难题。其中，递送技术的优化是一个重要挑战，如何安全、有效地将治疗性基因递送至目标组织或器官仍然是研究的热点和难点，这需要不断探索新的递送载体，改进已有递送技术。另外，药物可及性的提升、制备效率的提高、自动化生产的进一步实现等，既需要创新药企持续探索，也需要供应链企业提供强有力的支持。