干细胞治疗产业展望 未来3-5年内会有大批干细胞药物的批准上市

干细胞是一类具有多向分化潜能和自我更新能力的原始未分化细胞，具有再生人体各种组织和器官的潜在功能。根据分化潜能和来源不同，可将干细胞大致分为成体干细胞（ASCs）、胚胎干细胞（ESCs）和诱导性多能干细胞（iPSC）。干细胞研究无论是干细胞药物的上市数量，还是各个阶段的临床研究均呈增加的趋势。

2025年1月3日，国务院办公厅印发了《关于全面深化药品医疗器械监管改革促进医药产业高质量发展的意见》。《意见》对深化医药监管改革，加速临床急需细胞与基因治疗药品等审批上市等提出具体要求。

2025年1月2日，国家药监局通过优先审评审批程序附条件批准艾米迈托赛注射液上市，用于治疗14岁以上消化道受累为主的激素治疗失败的急性移植物抗宿主病。作为我国批准上市的干细胞治疗药品，对细胞治疗产业的发展意义深远。

埃泽思生物公司

埃泽思生物（ Applied Cell）总部位于上海，专注于细胞治疗、再生医学等相关领域上游产品的研发与生产，公司产品在细胞与基因治疗、细胞样本存储，药物发现，科学研究等领域有广泛应用。

埃泽思生物明星产品

无血清细胞冻存液（治疗级） AC-1001006

无血清细胞冻存液（治疗级）是埃泽思生物（Applied Cell®）自主开发的一款无血清、无需程序降温的细胞冻存液，适用于多种哺乳动物细胞和间充质干细胞的冻存。该款冻存液内毒素水平远低于药典规定标准，适用于生产型细胞冻存；同时该款冻存液所有成分均为原料药级别，生产过程遵循 ISO9001 体系，严格执行 cGMP 操作标准，符合细胞治疗标准。

产品特性

* 完成细胞药物联合申报，且具有CDE药辅备案

* 无动物源成分，无各类病毒、霉菌和支原体等污染的可能性

* 热源水平低于药典标准 1/10，减少外源内毒素干扰

* 无血清成分，所有成分均为原料药级别，极大降低批次间差异

* 冻存细胞复苏率高达 95%

* 即用型产品，无需程序降温,冻存于-80℃冰箱或液氮中长期保存

一、干细胞产业研发进展

干细胞研究正迅速发展，无论是干细胞药物的上市数量还是各个阶段的临床研究均呈增加趋势。根据当前的行业动态和监管政策，未来3至5年内确实有望迎来大批干细胞药物的批准上市。

近年来，干细胞治疗作为生命科学最受重视的前沿领域之一，为组织器官修复与再生、解决重大难治性疾病带来了希望。随着干细胞基础科研与临床转化的不断突破，国际上对干细胞产品的监管经验也逐渐丰富。至今，已有10余个干细胞产品按照药品上市，适应症涵盖膝关节软骨缺损、移植物抗宿主病（GVHD）、克罗恩病并发肛瘘、遗传性或获得性造血系统疾病等。

二、国内干细胞产业的研发进展

截至2023年12月，根据CDE最新数据，我国干细胞新药临床试验申请(IND）获批共计69项，其中58项间充质干细胞、7项iPSC和4项胚胎干细胞。 

IND涉及适应证包括骨关节炎、缺血性脑卒中、移植物抗宿主病、炎症性肠病、糖尿病足溃疡、克罗恩病并发肛瘘、特发性肺纤维化、急性呼吸窘迫综合征、强直性脊柱炎、烧伤、重度狼疮性肾炎和肿瘤等适应证。目前国内尚无干细胞产品批准上市。国内干细胞临床研究备案机构已达130多家，备案项目100多项。 

参与临床研究的干细胞类型包括间充质干细胞（包括iPSC来源）、神经干细胞、多能干细胞、诱导分化细胞以及单能干细胞，在各类免疫失调性疾病、组织退行性疾病、移植物排斥反应、肝硬化和糖尿病等多种适应症开展临床研究。 

分别对干细胞国内IND获批项目的适应症、细胞来源和获批研究单位的地区分布进行分析，更全面了解国内干细胞药物的研发热点、临床开发方向和研发的优势地区，指导干细胞药物特别是间充质干细胞药物的开发。 

间充质干细胞IND获批项目已采用的组织来源有脐带、脂肪和胎盘等，脐带来源占比最大，达78%；脂肪来源占9%；*来源7%；其余为胎盘、羊膜、宫血和牙髓来源。 

从干细胞IND获批适应症分布（图1）来看，疾病类型分布占比排名前3位的分别为呼吸系统疾病（15项）、骨关节系统疾病（12项）和免疫系统疾病（12项），分别占比为22%、17%和17%。

三、干细胞治疗产业展望

干细胞治疗药物的广泛应用，预计将促进相关医疗设备、生物材料、生物技术服务等配套产业的发展，形成新的经济增长点。同时，随着干细胞治疗技术的不断成熟和普及，其治疗成本也有望逐渐降低，使得更多患者能够受益于这一前沿医疗技术。此外，干细胞治疗产业的发展还将推动医疗健康领域的人才培养和科技创新，为构建更加完善的医疗健康体系提供有力支撑。