精彩回顾|AAV病毒载体的开发技术现状与发展趋势

2022年11月22日，FDA宣布批准了一次性基因疗法Hemgenix (etranacogene dezaparvovec)，用于治疗18岁及以上血友病B患者，这是第6款AAV基因治疗药物海外获批上市，也是FDA批准的治疗血友病B成人患者的基因疗法。Hemgenix每剂定价高达350万美元。截止目前，国内也已有多款AAV基因治疗药物申请IND，其中IND申请获批的AAV基因疗法14款，针对适应症大部集中在单基因遗传病领域，如11月1日，天泽云泰的AAV基因治疗药物VGR-R01注射剂IND申请获得CDE默示许可，其适应症为CYP4V2基因突变导致的结晶样视网膜变性，还有弘基生物的KH631、方拓生物的FT-001等。

基因疗法，特别是以腺相关病毒为载体（AAV）的基因疗法，是目前Z受关注的医药领域之一，随着越来越多的基因治疗产品的上市，以及基因治疗技术的快速发展，国内基因治疗产业也迎来快速发展。

腺相关病毒AAV因其免疫原性和细胞毒性低，可选择靶向，能够转导分裂和静止期细胞，并整合到宿主基因组中的频率非常低，成为基因治疗递送载体。但是，高昂的售价，较少的适应症人群，复杂的技术机制、高门槛的工艺开发、大规模生产、严苛的法规监管要求、有限的产业化经验，对基因疗法构成了严峻的挑战。

基于此，12月27日（周二）14:00-15:30，生物制品圈与艾贝泰、澳斯康生物邀请到生物制药领域资深专家才源博士、陈庆庆博士为我们带来精彩的关于AAV的发展现状、机遇与未来发展趋势的线上报告。

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 嘉宾简介                                        

才源博士 星眸生物CEO、联合创始人

中国科大微尺度国家研究中心博士，中国科大附属医院博士后。师从中国科大薛天教授和神经所仇子龙研究员。聚焦眼科疾病的基因治疗技术开发，代表性工作发表在著名期刊Science Advances、Advanced Functional Materials、Science Bulletin等。持续关注黄斑变性、视网膜色素变性等眼科疾病的基因治疗。21年合肥市E类高层次人才，21年苏州工业园区领军人才，入选21年中国科协“科创中国”青年创业榜，21年安徽省自然科学一等奖。

陈庆庆博士

浙江大学博士，二十五年以上工作经验，对制药行业，特别是生物制药行业有较深了解。擅长技术转移，精通将实验室规模的产品转化为符合 GMP 要求的产业化规模的产品，对生物制剂的研发生产（包括纯化工艺和制剂工艺） ,特别是生物大分子和基因治疗产品有相当的经验，已成功摸索和优化出多个生物制品的产业化生产工艺。