研究人员识别新的C9orf72-相关ALS蛋白质靶点
研究人员识别新的C9orf72-相关ALS蛋白质靶点
在Zxin发表于《Science》的研究中，科学家们发现：以被称为SUPT4H1的单个蛋白质为靶点，能够减少C9orf72基因扩张所创造的三种毒性实体的水平。这一发现暗示，SUPT4H1可能作为有前途的候选者，为C9orf72基因导致的肌萎缩侧索硬化症（ALS）患者开发疗法。这项研究由美国ALS协会支持，由梅奥诊所Leonard Petrucelli博士和斯坦福大学Aaron Gitler博士领导，其他共同领导的研究人员包括：Nicholas Kramer博士、Yari Carlomagno博士、Fen-Biao Gao博士和Yong-Jie Zhang博士。
ALS也被称为卢伽雷氏症，是一种侵犯大脑和脊髓中神经细胞的进行性神经退行性疾病。Z终，ALS患者会失去发起和控制肌肉活动的能力，导致完全瘫痪和死亡。该病目前尚无治愈或有效ZL方法。
C9orf72基因扩张包含很长的六核苷酸序列（GGGGCC）重复。扩张会导向产生两种不同的RNA分子（称为“正义”和“反义”转录），以及多种被称为二肽重复蛋白（DPRs）的不寻常蛋白质。证据表明，两种转录物和DPRs都会导致毒性，目前正在开发ZL方法以减少它们（的水平）。
新的研究调查了减少酵母转录因子Spt4（人类中被称为SUPT4H1）的影响。转录因子控制RNA从基因的产生，具体到Spt4，它控制长的（而非短的）重复基因区域的伸长（elongation）。因此，论文作者们认为：减少Spt4可能减少突变基因长扩张区域的表达，而不影响非扩张基因（C9orf72基因扩张导致的ALS患者也携带一个正常非扩张基因）。
他们发现，减少酵母中的Spt4数量，能够同时减少来自C9orf92扩张基因的正义和反义转录物以及DPRs的数量，但不影响来自非扩张基因的转录物水平。在果蝇和蠕虫C9orf72突变模型中，研究人员看到了相似的结果，ZL还改善了生存状况。在源于ALS患者的人类细胞中，减少SUPT4H1也具有相似的效果，而且没有明显的毒性迹象。
“这项研究凸显了一个潜在重要的疗法开发新靶点”ALS协会首席科学家Lucie Bruijn博士说，“当前通过反义疗法来减少扩张C9orf72基因表达的工作将继续进行，我们对这种方法的前景感到非常兴奋。但与此同时，必须尽一切努力开发其他有前途的方法，新的研究结果暗示，以SUPT4H1为靶点可能为C9orf72基因突变导致的ALS提供新的和强大的ZL途径。”
全部评论(0条)
推荐阅读
-
- 研究人员发现新的阿尔茨海默病靶点
- 此前，本医学院的研究人员发现，在阿尔茨海默病实验中，激活eEF2K，会抑制蛋白质的合成。因此他们想确认抑制eEF2K是否可以提高蛋白质合成能力，从而减轻与阿尔茨海默病相关的认知和突触损伤。
-
- ADC药物研究相关靶点汇总
- ADC药物也叫抗体偶联药物（antibody-drug conjugate，ADC），是由靶向肿瘤特异性抗原抗原的单克隆抗体（Antibody）与小分子毒素通过连接子偶联组成。其兼具单抗药物的高靶向性以及细胞毒素在肿瘤组织中高活性的双重优点，可高效杀伤肿瘤细胞，较化疗药物副作用更低。
-
- 细胞水平的创新药物靶点研究
- 高内涵意味着丰富的信息，可以获得包括单个细胞图像和各项指标、细胞群体的统计分析结果、细胞数量和形态的改变、亚细胞结构的变化、荧光信号随时间的变化、荧光信号空间分布的改变等各方面的信息。
-
- 细胞水平的创新药物靶点研究
- ImageXpress Micro 共聚焦高内涵成像系统针对活细胞或者固定细胞实验，能提供更佳的定量分析能力。
-
- PD-1/PD-L1肿瘤免疫靶点之争
- PD-1/PD-L信号通路调节外周耐受的诱导和维持。PD-L通过在耐药树突状细胞中表达实现诱导T细胞耐受的功能。
-
- 核酸中的蛋白质污染难以识别？别怕，这个方法事半功倍
- 针对这一难点，NanoDrop One/OneC和NanoDrop Eight超微量分光光度计内置了Acclaro智能污染物分析系统，能够基于光谱数据库和独特的算法准确识别、鉴定出待测样品中的污染物质
-
- 创新药物靶点发现之蛋白质组学研究
- SCIEX最 新推出的高分辨质谱ZenoTOF™ 7600系统采用了Zeno™ trap(Zeno阱)技术，克服了正交TOF技术在传统上占空比挑战
-
- 创新药物靶点发现之蛋白质组学研究
- 丹纳赫生命科学旗下SCIEX公司拥有三重四极杆、三重四极杆复合线性离子阱以及高分辨质谱等，可用于蛋白组学靶点发现到验证的一系列工作。
-
- NF-κB信号转导通路-细数那些经典靶点抗体
- 翌圣HiSpecif®高特异性抗体平台为您提供高特异性、高效价的NF-κB信号通路抗体！
-
- 干细胞培养常用因子TGF-β，肿瘤免疫潜力靶点
- TGF-β是由两个结构相同或相近的、分子量的12.5kDa亚单位借二硫键连接的双体。TGF-β信号通路在调控干细胞自我更新与分化和器官形成中同样发挥着重要的作用，在干细胞培养中，TGF-β1常与bFGF一起用于未分化的人类胚胎干 (ES) 细胞和诱导多能干 (iPS) 细胞的培养。
-
- 识别固体制剂生产质量风险点，助力提升药品质量
- 我们特别邀请了在固体制剂领域有着丰富经验的袁湘杰老师，梅特勒托利多制药市场专家汤成斌，带来时长2小时的干货分享和专家现场答疑，欢迎大家报名参加。
-
- 表皮生长因子（EGF）家族是一组结构相关的蛋白质，通过靶细胞
- 已知EGFR的突变影响其表达或活性，这使EGFR成为重要的药物靶点。
①本文由仪器网入驻的作者或注册的会员撰写并发布，观点仅代表作者本人，不代表仪器网立场。若内容侵犯到您的合法权益，请及时告诉,我们立即通知作者，并马上删除。
②凡本网注明"来源：仪器网"的所有作品，版权均属于仪器网，转载时须经本网同意，并请注明仪器网(www.yiqi.com)。
③本网转载并注明来源的作品，目的在于传递更多信息，并不代表本网赞同其观点或证实其内容的真实性，不承担此类作品侵权行为的直接责任及连带责任。其他媒体、网站或个人从本网转载时，必须保留本网注明的作品来源，并自负版权等法律责任。
④若本站内容侵犯到您的合法权益，请及时告诉,我们马上修改或删除。邮箱：hezou_yiqi
最新话题
最新资讯
- 高光谱相机在食物检测中的应用：榴莲糖度分级测试报告
- 德国元素受邀“山地多圈层变化与资源可持续利用"学术会议
- 约“会”有礼 | 哈希与您相约 FBIF 食品创新展
- 会议邀约| Microblox邀您参加中国化工学会第三届微化工技术年会
- 邀请 | 观展深圳国际电池技术交流会 CIBF，体验 IKA 干法电极工艺
- 【直播回顾】电镜大尺度成像公开课（生殖医学篇）
- 苏启新势，表析前沿 丨 2025全国表面分析技术及新材料表征研讨会圆满召开！
- 邀请函 | 5月15-17日，卓立汉光即将亮相2025武汉光博会
- 博鹭腾科技出海再攀高峰！Aniview100 Pro 斩获波兰科学院权威认可
- 美谷分子官方售后服务声明
作者榜
广东万树林实验室系统科技有限公司
沪公网安备 31011502008050号
参与评论
登录后参与评论