发布全新Sefia细胞治疗生产平台与ELEVECTA稳转细胞系，助力细胞治疗和腺相关病毒生产的降本增效。
创新分享LNP与CRISPR的结合优势，以及贴壁细胞培养技术，开拓基因药物研发生产新思路。
2024年7月3日，上海——全球生命科学领域的先行者举办“基因药物创新发布会”，重磅推出Sefia细胞治疗生产平台和ELEVECTA稳转细胞系两款新品，并创新性分享脂质纳米颗粒 (LNP) 如何赋能CRISPR技术，以及高效的细胞培养方案，助力中国基因药物研发与生产者提升安全与效率，加速创新疗法的可及。
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中国总裁李蕾表示：
创新是存在于的基因当中的，从1911年我们与法玛西亚的结缘开始，100多年来一直在发现、探索和创新。2022年作为 基因治疗产品线的强势补充，收购了CEVEC公司，推出AAV稳转细胞技术给基因治疗领域带来革命性的突破。此外，在细胞治疗领域拥有十多年的经验，与Kite公司合作研发上市Sefia细胞治疗生产平台，最高可将生产效率提高50%。不断的创新，最终是为了提高患者对创新药物的可及性，惠及更多患者。
中国基因药物运营公司总经理袁铭表示：
目前，中国拥有全球第二大的细胞与基因治疗管线，未来在创新药领域弯道超车的潜力巨大。立足中国，服务中国，希望与本土创新药企、科研院所以及生物技术公司等紧密合作，全面释放创新产品变革行业发展的潜能，为中国创新药加速上市、普惠全球贡献一份力量。
两款重磅新品发布，助力创新药物可及
目前，在中国获批上市的5款CAR-T疗法都得到了的支持[1]。本次发布的Sefia细胞治疗生产平台是与Kite合作开发的完整细胞治疗工作流程的全新产品，由两个功能封闭的硬件系统Sefia Select和Sefia expansion搭配Chronicle自动化软件集合而成，覆盖细胞治疗产品生产的全部环节，包括细胞分离与分选、激活、基因修饰、细胞扩增、收获、制剂分装等，助力行业降本增效。
与Kite合作开发的Sefia细胞治疗生产平台
Sefia细胞治疗生产平台具备三大优势：
简化步骤，节省空间：与现有主流生产方式相比，该平台通过整合生产步骤，可减少70%-80%的步骤间转换，实现更简单的端到端生产，并在提升效率的同时，节省33%的洁净车间面积，从而降低生产成本。
高度自动化，降低风险：自动化生产步骤可以减少人工干预，从而降低批次制造的失败风险。的验证数据表明，在使用该平台进行的逾100次生产中，批次制造零失误。
灵活设置，应用广泛：该平台多种参数支持灵活调节，适用于至少5种细胞治疗类型的研发与生产。
本次发布会还推出了开创性的ELEVECTA稳转细胞系，服务于基因治疗的重要载体——腺相关病毒 (AAV) 的生产，可满足不同治疗项目的多样目标，并具备根据需求转换细胞系的能力，实现AAV的高产量、高质量、大规模、低成本生产，从而提升新型药物的可及性。
ELEVECTA稳转细胞系可实现一步诱导生产AAV
ELEVECTA稳转细胞系具有三大突破性优势：
稳定工艺，助力大规模生产：该产品能将AAV生产所需的必备基因Rep、Helper、Capsid和目的基因 (GOI) 都稳定转染到宿主细胞内稳定遗传表达，扩增培养后可直接一步诱导实现AAV生产，通过上游工艺的简化，使生产更稳定，批次间差异降低，生产规模更易放大。
简化步骤，显著降低成本：无需质粒、无需转染、无需辅助病毒的生产方式能够节约原料成本和质控成本，提高实心率，降低引入杂质的风险，减轻下游纯化压力。
工艺变革，实现质量跃升：通过质量源于设计 (quality-by-design) 的方法将hcDNA降低100倍，满足FDA推荐的每剂量hcDNA低于10 ng的要求，可有效突破质量瓶颈[2]。
两大创新技术分享，共探新型疗法新思路
近年来，CRISPR基因编辑技术因其有望通过改正引起疾病的基因位点，从源头上解决未被满足的临床需求而受到广泛关注。在本次发布会上，分享了LNP与CRISPR技术强强联合的技术优势，以更加高效和安全的递送方式，维持高水平的细胞活性和功能，并降低基因编辑流程的操作时间，拓展基因编辑的使用场景，加速新型疗法的研发与商业化。
此外，作为基因治疗三大细胞培养工艺（贴壁、悬浮、微载体）之一，贴壁细胞培养技术一方面能够更好地模拟细胞自然的生长状态，助力细胞功能维持与增殖，减少工艺开发风险，推进药物快速上市；另一方面可显著降低杂质含量，简化下游纯化步骤，降低生产成本。在该技术领域， iCELLis固定床反应器使用的瀑布流技术，实现了高效的气质传递，此外，其“甜甜圈”状固定床反应器设计可以实现便捷的灌流工艺，进行大规模高密度的细胞培养。
近年来，中国基因药物领域作为最有前景的治疗领域之一正在迅速发展，国内临床管线种类日益丰富，涵盖了病毒载体疗法、细胞治疗、核酸药物和mRNA疗法等多个方向，针对遗传性疾病、肿瘤、罕见病等重大疾病领域，显示出巨大的治疗潜力和市场前景。秉承“推动未见技术，加速非凡疗法”使命，将继续携手本土合作伙伴，加速实现创新疗法的可及，变革人类健康的未来。
参考文献：
[1] 内部统计。
[2] U.S Department of Health and Human Services, Food and Drug Administration (2020). Chemistry, Manufacturing, and Control (CMC) Information for Human Gene Therapy Investigational New Drug Applications (INDs): Guidance for Industry. Pg 29-30.
、Sefia、Sefia Select、ELEVECTA、Chronicle、iCELLis是以之名开展业务的美国Global Life Sciences Solutions公司及其下属分公司的注册商标。? 2020-2024
关于
（思拓凡）是全球生命科学领域的先行者，在全球40余个国家和地区拥有约15,000名员工，致力于推动未见技术，加速非凡疗法。作为值得信赖的合作伙伴，积极携手学术及转化医学领域的研究人员、生物技术开发者和制造商，专注于生物药物、细胞和基因疗法以及以mRNA为代表的一系列创新技术的研究，通过提升药物研发和生物工艺的能力、速度、效率和灵活性，为惠及全球患者开发和生产变革性药物和疗法。
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