一文带你了解2024年上半年细胞治疗IND申报进展

2024-07-30 09:28:35 164阅读次数

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2024年上半年

细胞治疗领域取得了重大的突破。2024年开年，Iovance宣布FDA正式批准Lifileucel的上市申请，这是全球范围内第一款获批上市的TIL治疗实体瘤的产品，为细胞治疗突破实体瘤应用开启了新纪元。与此同时，科济药业宣布NMPA正式批准赛恺泽（泽沃基奥仑赛注射液，产品编号：CT053，一种针对BCMA的自体CAR-T候选产品）的新药上市申请，这是中国第二款靶向BCMA的CAR-T产品。

2024年上半年，除了连续两款重磅细胞治疗产品获批上市外，新药的IND申请也百花齐放，让我们一起来看看上半年有哪些细胞治疗申报IND。

2024年1月

1月9日，专注于新型基因编辑技术的创新生物医药科技企业正序生物（上海）自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”临床试验 (IND) 申请获得国家药品监督管理局药品审评中心 (CDE) 受理。

1月25日，英百瑞IBR822细胞注射液临床实验申请获得国家药监局受理（受理号：CXSL2400067）。IBR822注射液是英百瑞自主研发的I类生物制品，是同源异体外周血来源的通用现货型细胞产品 (Trop2 CAR-raNK) ，适应症为晚期实体肿瘤。

1月30日，波睿达生物CAR-T细胞药物靶向CD99嵌合抗原受体基因修饰的自体T细胞注射液 (BRD-03) 获国家药品监督管理局药品审评中心 (CDE) 受理，主要用于治疗复发/难治性CD99+骨或软组织肉瘤。

1月31日，广东暨德康民生物科技有限责任公司自主研发的创新性细胞药物“γδ-T细胞注射液”获得国家药品监督管理局 (NMPA) 的临床试验默示许可。该产品注册分类为生物药1类，用于原发性肝细胞癌患者的治疗。这是中国首个基于γδ-T细胞的创新免疫细胞药物。

1月31日，科士华（南京）生物技术有限公司研发的细胞疗法“KSH01注射液”申报临床。据介绍，科士华KSH01细胞药物的适应症包括食管癌、胃癌、黑色素瘤、肉瘤、膀胱癌、喉癌等多种晚期实体瘤，其核心序列是依托科士华生物的核心技术平台TCR-XFinder及TCR-XPlanet T细胞数据库，从患者体内快速筛选出的具有强效抗肿瘤活性的天然来源TCR序列。

1月31日，赛比曼生物的靶向GPC3装甲型嵌合抗原受体自体T细胞注射液 (C-CAR031) 的临床试验申请获CDE受理。C-CAR031是一种靶向GPC3抗原的第二代自体CAR-T细胞，经过安全性优化的抗原识别scFv（单链可变区）以及基于全球创新细胞治疗发现平台开发的装甲型负显性TGF-βII型受体。

2024年2月

2月28日，上海恩凯细胞技术有限公司（恩凯赛药）独立自主研发的基因修饰自然杀伤细胞注射液（产品代号NK042）IND申报获得受理，适应症为多种实体瘤。

2024年4月

4月3日，石药集团开发的首款基于mRNA-LNP的嵌合抗原受体 (CAR) -T细胞注射液 (SYS6020) 的IND申请已获CDE受理，该产品为全球首款获批临床试验的基于mRNA-LNP的细胞治疗产品。通过表达可特异性识别BCMA抗原的CAR，进而靶向识别患者体内BCMA阳性的细胞并对其进行杀灭，从而达到治疗目的。

4月10日，南京驯鹿生物技术股份有限公司（以下简称“驯鹿生物”）1类新药RD118注射液的临床试验申请获得受理。据驯鹿生物官网显示，该药物是一款靶向GPRC5D靶点的CAR-T疗法。

2024年5月

5月23日，北京鼎成肽源生物技术有限公司新药DCTY1102注射液IND注册申请获得国家药品监督管理局药品审评中心受理。DCTY1102注射液是公司开发的拥有自主知识产权的治疗用生物制品1类新药，适用于HLA-A 11:01基因型、肿瘤抗原KRAS G12D突变为阳性的患者。

国内细胞治疗的发展迅速，逐步突破不同的细胞治疗类型，致力于解决更多未被满足的临床需求。为了支持这些创新疗法的加速发展，以思拓凡在生产先进疗法方面的丰富经验为基础，与Gilead旗下公司Kite合作开发的新一代细胞治疗生产平台-Sefia平台。全新Sefia细胞制备平台由两个功能封闭的硬件系统组成-Sefia select系统和Sefia expansion系统，搭配Chronicle自动化软件，能够覆盖细胞治疗产品生产的全部环节，包括细胞分离与分选、激活、基因修饰、细胞扩增、收获、制剂分装。

目前，中国上市的5款CAR-T疗法都有的支持。的产品提供了自动化封闭的一次性生产系统，与开放式人工操作相比，可以降低操作风险和制备失败率，同时具备GMP合规性，可以更好地支持客户的合规申报，对于新型疗法非常友好，可以有力地推动新型疗法的普及。