盘点国内CAR-T产品的上市历程：科济CAR-T再领创新风潮！

2024-03-12 10:45:12 118阅读次数

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近年来，随着生物医药技术的飞速发展，细胞治疗领域取得了突破性进展。CAR-T细胞疗法作为其中的佼佼者，以其精准、高效的特点，在肿瘤治疗领域大放异彩。在这个浪潮中，国产CAR-T药物崭露头角，近日科济药业隆重上市的泽沃基奥仑赛注射液，为复发或难治性多发性骨髓瘤患者带来了新的选择和希望。

CAR-T研发历程

国产CAR-T药物的研发历程可谓波澜壮阔。从Z初的科研探索，到临床试验的开展，再到Z终的上市批准，每一步都凝聚了众多科研人员的智慧和汗水。

2021年，初露锋芒，复星凯特的阿基仑赛注射液和药明巨诺的瑞基奥仑赛注射液成为中国首批获得药品监督管理局受理上市申请的CAR-T细胞药品。这标志着中国CAR-T疗法的正式起步，为后续产品的开发和上市奠定了基础。

随后几年，国内CAR-T产品的研发和上市进入了井喷期。2023年中国首款BCMA CAR-T南京驯鹿的伊基奥仑赛注射液获批上市。同年，合源生物的纳基奥仑赛注射液获得中国国家药监局的上市批准，用于治疗成人复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病 (r/rB-ALL) ，成为首款在中国获批上市的治疗白血病的CAR-T产品。

图1：全球细胞治疗CAR-T上市产品盘点

国产CAR-T药物崭露头角

2024年3月1日，科济药业，一家主要专注于治疗血液恶性肿瘤和实体瘤的创新CAR-T细胞疗法公司宣布，国家药品监督管理局已经正式批准赛恺泽（泽沃基奥仑赛注射液，产品编号：CT053，一种针对BCMA的自体CAR-T候选产品）的新药上市申请，用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者。

图2：科济赛恺泽（泽沃基奥仑赛注射液）获批上市

多发性骨髓瘤是一种难治性的恶性浆细胞疾病，约占所有血液肿瘤的10%。随着中国老龄化的加速以及人口平均预期寿命的提高，多发性骨髓瘤患病人数将持续增加，根据Frost and Sullivan估计，2023年中国多发性骨髓瘤的患病人数大约为15.3万人，新发病例数为2.32万人，预计中国多发性骨髓瘤的患病人数于2030年将增长至26.63万人。

赛恺泽是一种自体BCMA靶向CAR-T细胞产品，它是通过慢病毒转导T细胞产生的。慢病毒编码的CAR包括全人源BCMA特异性单链可变片段 (“scFv”) ，人CD8α铰链结构域、CD8α跨膜结构域、4-1BB协同刺激结构域以及CD3ζ激活结构域。自研的新全人源scFv具有较高的结合亲和力和稳定性。

赛恺泽的获批是基于一项在中国进行的开放标签、单臂、多中心II期的临床试验 (LUMMICAR STUDY1，NCT03975907) 。根据2022年美国血液学会 (“ASH”) 公布的试验结果，赛恺泽表现出令人鼓舞的疗效和良好的安全性。

据悉，共有102例R/R MM患者接受了剂量为150×10⁶ CAR-T细胞的泽沃基奥仑赛注射液治疗。结果显示，截至2022年8月16日，102例患者的中位随访时间为9个月，ORR为92.2%，VGPR及以上缓解的比率为85.3%，CR/sCR的比率为45.1%。其中接受治疗的前60例患者中，中位随访时间为12.1个月，CR/sCR率为56.7%。中位DOR和中位PFS均尚未达到。在9个月的中位随访中，DOR率为86.1%，PFS率为84.6%。在达到VGPR及以上缓解的患者中评估了微小残留病 (MRD) ，达到CR/sCR患者的MRD (＜10-5) 阴性率为100%，VGPR及以上缓解的患者比率为96.3%。

泽沃基奥仑赛注射液的耐受性良好，安全性可控。102例患者报告了治疗相关的不良事件 (AEs) ，AEs主要包括与清淋相关的血液学毒性。92例患者 (90.2%) 发生了CRS，其中7例 (6.9%) 发生了3/4级CRS，所有CRS均完全恢复。没有发生3级及以上的神经毒性。2例 (2%) 患者发生ICANS，均为1级且完全恢复，均未使用托珠单抗或类固醇激素治疗。

另值得一提的是，去年1月，科济药业宣布与华东医药全资子公司华东医药（杭州）有限公司就泽沃基奥仑赛注射液达成在中国大陆地区的商业化合作，根据合作协议条款，科济药业获得2亿人民币的首付款，并有权获得Z高不超过10.25亿人民币的注册及销售里程碑付款，且将继续负责CT053在中国大陆地区的开发、注册和生产。

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CAR-T药物有望惠及更多患者

随着技术的不断进步和临床应用的不断拓展，CAR-T药物有望在更多的领域发挥重要的作用，为患者带来福音。

药明巨诺的倍诺达此前已在国内获批两个适应症，即用于治疗经过二线或以上系统性治疗后成人患者的r/r大B细胞淋巴瘤 (LBCL) ，以及于治疗复发或难治性滤泡淋巴瘤 (r/rFL) 患者。今年1月，药明巨诺宣布瑞基奥仑赛针对复发或难治套细胞淋巴瘤患者的新适应症上市许可申请已获得国家药监局受理。去年4月，瑞基奥仑赛用于治疗中重度难治性系统性红斑狼疮的临床试验申请也已获得批准。

科济药业旗下的泽沃基奥仑赛注射液S发价格为115万元，预计该药的年终端销售额的峰值可达10亿元以上。同时，公司会积极帮助患者获得惠民保和商业保险等支持，希望未来能有更多多元化支付方式提高CAR-T治疗的可及性。我们有理由相信，在未来的日子里，中国CAR-T药物将继续书写新的辉煌篇章，为人类的健康事业做出更大的贡献。

助力细胞治疗研发

作为细胞治疗的先驱者，自2017年第一款细胞治疗药物开始，一次又一次助力细胞治疗药物产品的研发、转化、上市与生产。

采用波浪式生物反应器进行免疫细胞（如T细胞，NK细胞等）的制备，不仅可以灵活实现不同培养体积的切换 (300 mL-25 L) 。同时通过在封闭的细胞培养袋中进行自动的补液培养或不同的灌流策略可以收获高密度、高活性的细胞产品。

图3：Xuri W25细胞扩增系统

在细胞的分离、病毒转导、清洗、分装等过程中，可应用Sepax C-pro多功能细胞处理系统，实现密闭式、自动化的全流程控制。

图4：Sepax C-pro自动细胞处理系统

VIA Thaw L1000干热式细胞复苏仪，专为细胞冻存袋解冻而设计，除了常规的细胞系外，也适用于T细胞、NK细胞等各类治疗性细胞的冻存。可以兼容市场上主流的1 L及以下冻存袋，体积容量在10 mL到275 mL之间，盖子上配备四个按摩头及五个红外温度感应器，可对整个细胞复苏流程进行监控。

图5：VIA Thaw L1000干热式细胞复苏仪

创新促发展，细胞治疗新品加速细胞治疗研发与商业化，3月15日 E馆 E301 13:00，与您不见不散！

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