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陈佳教授领衔解读 Nature 重磅成果!碱基编辑治疗 β- 地贫临床突破全解析

来源:翌圣生物科技(上海)股份有限公司 更新时间:2026-04-13 11:15:31 阅读量:210
导读:陈佳教授领衔解读 Nature 重磅成果!碱基编辑治疗 β- 地贫临床突破全解析



顶刊成果落地,临床转化再攀新高!4 月 8 日,一项关于碱基编辑技术治疗 β- 地中海贫血的重磅临床研究成果正式发表于国际顶级期刊Nature,凭借突破性疗效与高度安全性,成为我国基因编辑临床应用领域的重要里程碑。


4 月 13 日,iFuture 高端学术沙龙联合翌圣生物特邀陈佳教授团队及领域专家亲临,深度解读这项 Nature 重磅研究,分享科研心路与成长经验,线上线下同步开讲,邀您共赴学术盛宴!


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全球首个碱基编辑药物临床成功



本次发表于 Nature 的研究,以Clinical application of base editing for treating β-thalassaemia为题,是中国基因编辑药物临床数据首次登上 Nature 主刊,也是中国地贫领域研究首登 Nature 正刊,被评 Best-in-Class 潜力。



研究核心突破:


全球首创

CS-101 是全球首个进入临床试验的体外碱基编辑药物,首位患者摆脱输血超 28 个月,拥有全球最长随访数据。

疗效确切

5例输血依赖型 β- 地贫患者均 1 个月内脱离输血,造血快速重建,HbF 与总血红蛋白长期稳定维持健康水平。

安全精准

基于自主 tBE 变形式碱基编辑器,不造成 DNA 双链断裂,无明显脱靶与不良事件,安全性显著优于传统 CRISPR 编辑









和酙学社 062 期沙龙信息



时间

4 月 13 日 早 10 点

地点

上海:太原路 258 号(iFuture 科学咖)

主讲嘉宾

陈佳教授团队、王丽洁博士

参与方式

线上直播:翌圣生物视频号


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线下:小程序报名


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沙龙亮点一览



Nature 重磅研究成果深度解读

围绕本次发表在 Nature 上的临床研究展开全面解析,详细分享研究思路、核心技术、临床方案与关键数据,完整呈现从基础研究到临床转化的重要突破。

科研成果发表心路历程分享

由团队核心成员亲身讲述从研究开展到成果登顶 Nature 的全过程,分享科研攻坚、实验探索与论文发表背后的经历与感悟。

研究成果权威点评与深度对话

特邀领域资深专家对研究成果进行专业点评,并与主讲嘉宾展开深度交流,共同探讨基因编辑临床转化的价值、机遇与未来方向。

成长之路分享与线下现场互动

面向青年科研人员开展成长经验分享,并设置线下一对一互动交流环节,面对面答疑解惑,碰撞学术思路。


翌圣生物作为本次系列沙龙唯一会务支持单位,始终坚守助力生命科学研究进步的初心,积极搭建高端学术交流平台,推动领域内技术共享与合作共赢!



即刻关注翌圣生物视频号,准时锁定直播场次,不错过每一场重磅分享!后续我们将持续更新更多学术活动资讯、科研技术干货,敬请持续关注~





翌圣生物


翌圣生物科技(上海)股份有限公司成立于2014年,是一家聚焦生命科学产业链上游核心原料,从事核苷酸、蛋白、细胞和类器官四大品类生物试剂的研发、生产与销售的高新技术企业。公司兼备核心技术自主研发和规模化生产能力,核心产品数量达数千种,覆盖分子克隆、qPCR、NGS、体外转录、抗体、蛋白纯化及分析、细胞培养、转染、报告基因检测和类器官等多种系列,广泛应用于生命科学研究、诊断检测和生物医药等领域。


400-611-1883
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翌圣生物科技(上海)股份有限公司是一家聚焦生命科学产业链上游核心原料,从事分子、蛋白和细胞三大品类生物试剂的研发、生产与销售的高新技术企业。核心产品覆盖qPCR系列、NGS系列、逆转录系列、核酸提取与纯化系列、PCR系列、分子克隆系列、体外转录系列、抗体、蛋白纯化系列、蛋白分析系列、重组蛋白、细胞分析系列、细胞培养系列、细胞转染系列、报告基因检测系列等多个品类,广泛应用于生命科学研究、诊断检测和生物医药等领域。

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